Terapia genowa chroni i regeneruje nerw wzrokowy u myszy z jaskrą

Terapia genowa z wykorzystaniem receptora neurotrofiny pobudza procesy, które chronią i regenerują nerwy wzrokowe w mysich modelach jaskry – informuje pismo „Molecular Therapy”.

Jaskra to główna przyczyna nieodwracalnej ślepoty spowodowanej uszkodzeniem nerwu wzrokowego i obumieraniem komórek zwojowych siatkówki (RGC). Obecnie jedyną opartą na dowodach terapią w takich wypadkach jest obniżenie ciśnienia wewnątrzgałkowego. Metoda ta jest jednak nieskuteczna u znacznego odsetka pacjentów z jaskrą, zwłaszcza w przypadku jaskry z normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym.

Trwają badania nad innymi rodzajami terapii, które powstrzymywałyby dalszą degenerację RGC, na przykład poprzez aktywację sygnalizacji czynnika neurotroficznego, czyli białka pobudzającego wzrost nerwów.

Białko o nazwie neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF) stymuluje ochronę RGC poprzez swój receptor TrkB. Jednak szybko przestaje on działać, co ogranicza skuteczność tej metody leczenia.

Grupa japońskich badaczy z Tokio opracowała sposób na długotrwałą aktywację receptora TrkB poprzez jego odpowiednią modyfikację i przekształcenie w F-iTrkB. Ze względu na mały rozmiar F-iTrkB można „opakować” w wirus związany z adenowirusami (AAV)i wstrzyknąć wprost do gałki ocznej.

Dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB znacznie zwiększyło przeżywalność komórek RGC w mysich modelach jaskry zarówno z wysokim, jak i normalnym ciśnieniem wewnątrzgałkowym. AAV-F-iTrkB chronił również RGC i doprowadzał do silnej regeneracji nerwu wzrokowego w modelu uszkodzenia nerwu wzrokowego. Gdy u myszy uszkodzony został szlak wzrokowy w mózgu, dogałkowe wstrzyknięcie AAV-F-iTrkB wywołało regenerację aksonów w miejscu uszkodzenia i przywróciło połączenia z ośrodkami mózgowymi, częściowo przywracając zachowania związane ze wzrokiem.

Zdaniem autorów dalsze badania i doskonalenie metody mogą uczynić ją skutecznym narzędziem terapii genowej w leczeniu uszkodzeń aksonów i niektórych chorób neurodegeneracyjnych, w tym jaskry.(PAP)

Autor: Paweł Wernicki

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Proszę wpisać swój komentarz!
Proszę podać swoje imię tutaj